放弃最大肿瘤市场不到一年,这家创新药企迎来(3)
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利用细胞代谢方面的专业知识,在一系列治疗领域发现新的靶点
Agios的研究渠道远远超出了PK激活的范围,最前沿的研究项目包括用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的苯丙氨酸羟化酶(PAH)稳定剂和用于治疗丙酸和甲基丙二酸血症的支链氨基酸转移酶-2(BCAT2)抑制剂。
苯丙氨酸羟基化物(PAH)稳定剂用于治疗苯丙酮尿症(PKU)。PKU是一种罕见的遗传性疾病,影响着从婴儿期到成年期各个年龄段的人,此病会导致苯丙氨酸积聚。目前针对该疾病的主要治疗方法是低苯丙氨酸饮食,尽管已经有批准了的药物,但PKU市场仍存在大量未满足的需求。
Agios的PAH稳定剂的优点在于方便口服给药,使血浆苯丙氨酸浓度正常化从而使患者增加天然蛋白质摄入量,给患者提供正常的人生,提高从儿童期到老年期的生活质量。
支链氨基酸转移酶-2(BCAT2)抑制剂用于治疗丙酸和甲基丙二酸血症。丙酸和甲基丙二酸血症是一组具有遗传特性的先天性代谢错误引起的疾病,其患者体内不能分解支链氨基酸,从而导致有毒物质的积累。
Agios的BCAT2抑制剂同样设计为口服给药形式,采用底物减少疗法:BCAT2抑制减少有毒代谢物,甲基丙二酸(MMA)和丙酸(PA)的形成。除此之外BCAT2还可用于减少其他几种遗传性疾病的毒性底物。
Agios首席科学官布鲁斯·卡尔说:“在我们的旅程中,Agios在围绕细胞代谢的药物狩猎的所有领域都建立了巨大的深度,包括生物学、化学和生物化学、药理学、数据科学和转化医学。我们现在将这些优势集中在基因定义的疾病上。
文章来源:《肿瘤》 网址: http://www.zlzzs.cn/zonghexinwen/2022/0314/2196.html
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