Thorleif Moller坦承，近年来核酸药物开发方面主要的主要成就当然是mRNA核酸疫苗，这是在创纪录的时间内开发的产品，也是核酸药物在商业上的重大成功，一时间为核酸药物研究吸引了世界上更多目光，“也许它真的能帮助我们走出了这场流行病”。

对于Christina Udersen而言，这也意味着当研究者进入临床试验时，有很多事情是可以预测的。因为化学成分或多或少是相同的，大多数核酸药物的副作用非常相似。这就是为什么我们可以更多地关注什么是依赖于目标机制的实际序列，而不是必须关注核酸药物共有的毒性。这也是为什么我们可以在做临床试验时可以省略一些步骤，因为我们已经从平台和“社区”中知道了很多关于核酸药物的常见化学类别。Blockmir技术平台先进的技术和开放的交流生态，带来了研究方向的空前多样化，各项成果也已呼之欲出。

奋进正当时，砥砺扬帆行。广东省第十三次党代会于不久前胜利闭幕，为广东未来 5 年发展绘制了壮丽蓝图。今年又是党的二十大召开之年，站在“两个一百年”奋斗目标的历史交汇点上，广州生物医药产业链攻关新型举国体制“广州路径”，做强关键链条提升创新整体效能，开发出更适合中国人使用的原创新药，正在助力广州市核酸药物研发高质量发展。

例如，目前正与中山大学附属第一医院合作进行的针对急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的核酸药物研究已经进入了动物实验，目前已获数据正向。数据显示，到2027年，急性呼吸窘迫综合征相关医疗设备的全球市场预计将达到169亿美元，在预测期内以7.2%的复合年增长率增长，这是由急性肺损伤和相关临床条件的发病率和发病率不断增加、人口老龄化和缺乏药物治疗所驱动的。

核酸药物正逐渐成为生物医药投资的重点以及医药企业研发的热点。在人体疾病相关的致病蛋白中，超过80%的蛋白质不能被目前常规的小分子药物以及生物大分子制剂所靶向，属于不可成药蛋白质靶点。而 RNA（核糖核酸）是连接基因与蛋白质的重要桥梁，因此核酸药物不仅不受自身结构制约，能够打破“难以成药性”；还能大幅度扩展靶点范围，打破“不可成药性”，对比传统药物，其药效更加强劲持久。核酸药物被公认为对抗肿瘤、老年痴呆、糖尿病等顽疾的“利器”，也是全球新药研发的热点前沿。目前全球数亿剂 mRNA 新冠疫苗的接种验证了其效力，同时也使得整体核酸药物研发热度再度升高。

丹麦在生命科学研究方面虽然很强大，但它只是小市场、小国家，病人和资金都不多。中国虽然在核酸药物研发技术方面还在迎头追赶，但这是一个巨大的国家、巨大的市场。“尤其是中国投资者真的很有远见，能够看到伟大的未来。此前我们没有任何与中国打交道的经验。所以这对我们来说是一个全新的世界。确实，当人们进入新的世界时，都会有点担心和害怕，但我们与中国人的合作是迄今为止最好的经历。我们得到了开放、善意以及很多信任”。

借着mRNA新冠疫苗的成功，核酸药物研究再一次吸引了全球生物医学科学家们的目光。而在广州，就有一个成立于两年前、全国首家拥有完全独立知识产权的核酸药物研发平台，正在悄悄进行生物医药的顶尖技术——核酸药物攻坚研究，积极探索关键核心技术，以进一步整合粤港澳大湾区医药产业资源，走出了生物医药行业高质量发展一条“广州路径”。

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